Prof. Sławek: Nie zamykać możliwości terapii, zasłaniając się paragrafami

Ministerstwo Zdrowia nie powinno zasłaniać się przepisami, lecz szukać realnych możliwości refundacji terapii infuzyjnych, które nigdy nie dotyczą większości chorych. Tym bardziej, że takie możliwości istnieją – przekonuje w rozmowie z portalem stronaparkinsona.pl prof. dr hab. n. med. Jarosław Sławek – kierownik Zakładu Pielęgniarstwa Neurologiczno-Psychiatrycznego GUMed, kierownik Oddziału Neurologii Szpitala św. Wojciecha w Gdańsku i wiceprezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.

Red.: Gdyby miał Pan wymienić najważniejszy Pańskim zdaniem problem dotyczący leczenia choroby Parkinsona w Polsce, to co by to było?
Prof. Jarosław Sławek: Nowoczesne terapie zaawansowanej choroby Parkinsona obejmujące leczenie operacyjne (tzw. DBS) oraz terapie infuzyjne, polegające na podawaniu dojelitowym lewodopy lub podskórnym apomorfiny są bardzo drogie.
Ich koszty przekraczają środki, jakie może zaoferować Ministerstwo Zdrowia. QLY, czyli wskaźnik refundacji za lek, obejmuje określoną sumę pieniędzy, a wszystkie terapie, które go przekraczają uznaje się za nieopłacalne ekonomicznie. Tym samym według Ministerstwa Zdrowia nie mają one uzasadnienia stosowania. W medycynie takie terapie dotyczą chorób rzadkich, np. metabolicznych i dziedzicznych. Obejmują je inne zasady dofinansowania. Choroba Parkinsona nie kwalifikuje się do chorób rzadkich, ponieważ w Polsce cierpi na nią około 90 tys. osób. Nie oznacza to jednak, że nie ma możliwości refundowania tych terapii. Zmiana nastąpiła odkąd Unia Europejska, oprócz pojęcia choroby rzadkiej, wprowadziła pojęcie terapii rzadkiej. Terapie rzadkie mogą obejmować nawet choroby dość powszechne, ale dostępne są tylko dla wąskiej grupy pacjentów znajdujących się w szczególnej sytuacji. Ich ilość obejmuje od kilkuset do kilku tysięcy chorych w ciągu roku, w skali całego kraju. Niestety, osoby z chorobą Parkinsona nie mają możliwości skorzystania z tej „furtki” terapii rzadkiej, ponieważ MZ nie uznaje tego pojęcia, co jest zresztą niezgodne z dyrektywami Unii.

– W takim razie, może wdrożenie w życie unijnych przepisów jest tylko kwestią czasu?Prof. J.S.: Raczej nie. Ministerstwo mówi, że te terapie są za drogie. Producenci leków mogą co prawda zejść z ceny, ale tylko do pewnego stopnia. W Polsce, terapie infuzyjne zaoferowały dwie firmy farmaceutyczne. Obie zaproponowały szeroki serwis dla pacjentów, wykraczający poza sam lek, oferując cały osprzęt, pompy, obsługę pielęgniarską, szkolenia itd., wszystko w ramach procedury, czyli nieodpłatnie. Państwo musiałoby zapłacić tylko za lek.

– Z punktu widzenia pacjenta, terapie infuzyjne są bardzo drogie. Leczenie apomorfiną, to miesięcznie koszt ok. 4 tys., a lewodopą ok 13-14 tys. zł. To znacznie przekracza możliwości finansowe przeciętnego człowieka…
Prof. J.S.: Tak, i to nie tylko w Polsce, bo na Zachodzie również jest to wysoka cena. Tym bardziej, że chorują głównie ludzie starsi, którzy zazwyczaj już nie pracują ani nie są już tak zaradni życiowo jak osoby młodsze. Wiemy natomiast, że obie terapie są bardzo skuteczne. Nie ma tutaj problemu merytorycznego, pytania o to, czy warto je stosować. MZ/NFZ refunduje zabiegi tzw. głębokiej stymulacji mózgu (Deep Brain Stimulation, DBS), co jednorazowo kosztuje około 70 tys. zł., a po około 5 latach stymulator wymaga wymiany baterii. Porównując ten zabieg do terapii infuzyjnych widzimy, że DBS jest dużo tańszy. Ale mimo to w Polsce wykonuje się tylko około 200 zabiegów rocznie. Terapia jest dostępna, ale niestety limitowana. Do tego, przeznaczone na nią pieniądze wydawane są nieracjonalnie, bo przyznaje się środki na 1-2 procedury rocznie ośrodkom, które nie mogą mieć doświadczenia w tym zakresie przy tak niskim finansowaniu. Dodatkowo, nie zadbano o proces kwalifikacji do takiego zabiegu, który jest skomplikowany, ani o środki na prowadzenie chorego po zabiegu, czyli programowanie stymulatora i jego ciągłe korekty. Jednak istotą sprawy dostępu do tych nowoczesnych metod leczenia jest też to, że do zabiegów DBS nie kwalifikują się wszyscy chorzy. Około 30% chorych „wypada” z procesu kwalifikacji i nie mamy obecnie dla nich w Polsce ŻADNEJ oferty terapeutycznej. W przypadku terapii infuzyjnych wskazania do nich są mniej restrykcyjne niż do DBS, a skuteczność jest bardzo podobna.

– Jak wyglądają starania o refundowanie terapii?
Prof. J.S.: W 2013 roku spotkaliśmy się z przedstawicielami Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich. Efektem tego spotkania był list skierowany do MZ; chorzy napisali też listy do premiera i prezydenta; odbyły się w Warszawie co najmniej 3 spotkania i konferencje prasowe w tej sprawie; wydaliśmy rekomendacje Polskiego Towarzystwa Choroby Parkinsona dotyczące leczenia choroby w późnym okresie, które również wysłaliśmy do Ministerstwa Zdrowia. Odbyło się również spotkanie w Senacie RP, poświęcone chorobie Parkinsona. Smutne jest to, że na spotkaniach tych pojawili się nieliczni politycy z tzw. dobrą wolą popchnięcia spraw do przodu, ale konsekwentnie unikali ich przedstawiciele MZ czy NFZ. Wydaje się, że rozmowa merytoryczna jest najlepszym sposobem rozwiązania tych problemów, ale trudno rozmawiać ciągle z samym sobą. To wszystko zatem nie przełożyło się na tzw. konkrety. Ministerstwo stoi na twardym stanowisku, że terapie infuzyjne są zbyt drogie, aby je refundować. Terapie te są natomiast refundowane m.in. w Rumunii, Czechach, Słowacji, Bułgarii. A są to kraje, które są na podobnym lub nawet niższym poziomie gospodarczym jak Polska, są też w Unii Europejskiej i obowiązują je te same procedury. Niezrozumiałe jest to, że tam można było otworzyć drzwi do lepszego życia chorym z zaawansowaną chorobą Parkinsona, a w Polsce są one zatrzaśnięte. 

– Co jeszcze sprawia, że refundowanie terapii infuzyjnych nie jest obecnie możliwe?
Prof. J.S.: Pogląd, że leki stosowane w terapiach infuzyjnych są stare. Zgadza się, apomorfinę wymyślono w latach 50-tych, ale samą formę podania leku – infuzyjną, wprowadzono kilkanaście lat temu. Z kolei duodopa jest jeszcze nowsza, bo istnieje mniej niż dekadę, licząc od pierwszych publikacji, które pojawiły się na jej temat. Problemem nie jest to czy są to leki stare czy nowe – jako substancje są stare, ale jako formuła podania – absolutnie nowe. Nowa jest też wiedza budowana na podstawie badań klinicznych i doświadczenia ostatnich lat. Duodopa i apomorfina są szeroko stosowane w krajach zamożniejszych, ale też w takich krajach, jak Bułgaria czy Rumunia. Niestety, na tym tle, jesteśmy w szarym ogonie Europy. Inną sprawą, w której Ministerstwo Zdrowia próbuje tłumaczyć brak finansowania nowoczesnych terapii, jest rzekoma szeroka dostępność do leków doustnych. W rzeczywistości, część leków powszechnie dostępnych na Zachodzie, w Polsce jest nierefundowana. Nie ma entakaponu, tolkaponu, rasagiliny, rotygotyny, które od dawna są refundowane w krajach Zachodnich. Nie ma nawet pramipeksolu, który stracił już ochronę patentową. W Polsce, z tak zwanych antagonistów dopaminy, mamy tylko dwa leki w refundacji zamiast czterech. Natomiast leczenie choroby w jej okresie późniejszym jest ograniczone do dwustu zabiegów DBS. Pozostali pacjenci są pozostawieni sami sobie.

– Jak to wygląda stosowanie nowoczesnych terapii w innych krajach?
Prof. J.S.: Terapie infuzyjne nigdy nie dotyczą większości chorych. Najświeższe dane ze światowej konferencji w Sztokholmie, mówią o 1,5 – 2 tys. chorych leczonych apomorfiną w Wielkiej Brytanii. To bardzo mała ilość ludzi w około 60 milionowej populacji! Jeśli chodzi o duodopę, np. w Niemczech leczy się nią około 1-1,5 tys. osób. Ponownie, gdy spojrzymy na populację Niemiec, jest to naprawdę niewielka ilość chorych. Jednostkowo terapia jest droga, ale w skali całego problemu już nie. Zatem wydatki jakie ponosi Państwo na całą leczonę grupę chorych globalnie nie są takie duże.

 – Ale domyślam się, że dostęp do terapii infuzyjnych to nie jedyna kwestia ważna dla polskich pacjentów. Co jeszcze wskazałby Pan jako istotne?
Prof. J.S.: Odpowiem na przykładzie Holandii. Funkcjonuje tam narodowy program opieki nad osobami na chorobę Parkinsona. W różnych częściach kraju powstały specjalne ośrodki. Pacjenci mają więc dostęp do opieki w miejscu swego zamieszkania lub bardzo blisko, co jest ważne, bo podróżowanie może być dla nich dużym utrudnieniem. Ośrodki te oferują pomoc interdyscyplinarną i wielodyscyplinarną; są tam rehabilitanci, terapeuci, logopedzi, neurolodzy, psychiatrzy. Okazało się, że po roku funkcjonowania tego systemu, o połowę zmniejszyła się ilość powikłań w postaci złamania szyjki udowej. Leczenie takiego złamania jest drogie, długie i wymaga hospitalizacji. Zapewnienie dostępu do opieki i związany z tym spadek powikłań przełożył się na 20 mln Euro czystego zysku dla budżetu państwa. Ten program jest tam cały czas kontynuowany.
W Polsce potrzebujemy rozmowy o systemie opieki dla takich chorych, również dla osób z chorobą Alzheimera i innymi otępieniami. Tych chorób będzie przybywać, bo takie są prognozy demograficzne i obserwowany stale wydłużający się czas życia. Od tych rozmów i problemów nie uciekniemy. Nie są one tak medialne jak inne choroby, ale dotyczą już bardzo dużej rzeszy chorych. Oprócz opieki medycznej, czyli leków, bo tak to postrzega MZ, opieka musi być kompleksowa – jak widać na przykładzie Holandii, lepiej przeznaczyć pieniądze na tańszą rehabilitację niż na drogie leczenie powikłań upadków.
Mówię o tym, bo trzeba patrzeć też na tego rodzaju korzyści, wynikające ze stosowania nowych metod terapii zaawansowanych stadiów choroby Parkinsona. Jeśli chorzy nie będą doznawali urazów, infekcji i innych powikłań, nie wygenerują dodatkowych kosztów. Ponadto, w przypadku terapii infuzyjnych pacjenci nie biorą już innych leków. W przypadku DBS, są to mniejsze dawki, ale nadal przyjmują leki doustne. Czyli znowu jest to obciążenie budżetu. Spojrzenie na refundację od tej strony pokazuje, że nie jest to jedynie wydatek, ale także oszczędności. Środki na terapie nie muszą być workiem bez dna, pamiętajmy, że choroba Parkinsona powoduje skrócenie czasu życia. Wiadomo, że co roku dochodzą kolejne chore osoby, ale jeśli wziąć pod uwagę, że terapia daje nieraz kilka lub kilkanaście dodatkowych lat życia w całkiem dobrej formie, w ekonomicznym aspekcie długofalowym, chorzy korzystający z refundacji będą mniej korzystać z różnych innych usług medycznych.

– Czy w najbliższym czasie pojawią się nowe leki i terapie?
Prof. J.S.: Jeśli popatrzymy na perspektywy najbliższych lat, to już dzisiaj można powiedzieć, że żadne przełomowe terapie w najbliższym czasie się nie pojawią. Jesteśmy skazani na to co jest w tej chwili, na duodopę, apomorfinę i DBS.

– Skąd takie założenia?
Prof. J.S.: To łatwo przewidzieć. Jeśli w laboratorium trwają badania eksperymentalne albo próby kliniczne, to proces stworzenia nowego leku trwa bardzo długo. Badanie kliniczne zajmuje dwa lata, potem jest rok na opracowanie całego materiału. Później są negocjacje z agencjami i ministerstwami zdrowia w poszczególnych krajach, proces refundacyjny. Jeżeli całość się powiedzie, to od rozpoczęcia badań do wprowadzenia leku do sprzedaży, procedura zajmie przynajmniej 5 lat. Proces wynajdywania leku na poziomie laboratorium trwa jeszcze dłużej, to często w sumie kilkanaście lat od „pomysłu do apteki”. To powoduje, że nowe terapie są bardzo drogie. Trwają oczywiście prace nad wykorzystaniem komórek macierzystych i terapii genowej, ale jeśli te terapie się pojawią, to też będą bardzo drogie. Nie będą cenowo konkurencyjne w stosunku do tych dostępnych obecnie.

– Jakimi problemami związanymi z chorobą Parkinsona zajmie się Polskie Towarzystwo Neurologiczne w najbliższym czasie?
– Na pewno będziemy próbować uporządkować m.in. sprawy dostępności leczenia dla osób z chorobami neurologicznymi. Na następnym spotkaniu Zarządu, które odbędzie się w marcu tego roku, planuję poruszyć kwestię choroby Parkinsona. Będę walczył o to, abyśmy z ramienia Zarządu wystosowali list lub oświadczenie, dotyczące dostępności do nowoczesnych terapii. Oczywiście nasze działania mają ograniczone możliwości i jak widać nie do końca udaje nam się przekonywać ministerstwo, ale naszym obowiązkiem jest działanie na rzecz chorych.

– Kto może to zrobić?
Prof. J.S.: Myślę, że taką siłę przekonywania mają pacjenci. Chociaż w przypadku chorych na chorobę Parkinsona, oni częściej walczą o jakość swojego życia w domowym zaciszu. Często są to osoby starsze, które nie mają takiej siły przebicia jak młodsi, np. ze stwardnieniem rozsianym czy innymi chorobami. Więc my, lekarze, musimy pomagać, ale bez aktywnych fundacji i stowarzyszeń regionalnych będzie trudno. Należałoby zebrać głosy wszystkich chorych w Polsce i doprowadzić do kolejnego spotkania z Ministerstwem Zdrowia w czasie najbliższych obchodów Światowego Dnia Choroby Parkinsona. Uważam, że trzeba też szukać sposobu na zmobilizowanie polityków, na uruchomienie szerokiej dyskusji na temat opieki medycznej w Polsce w ogóle i wypracowanie nowych standardów działania. Uniknęlibyśmy wielu protestów wokół nowych ustaw czy zarządzeń MZ, gdyby przed ich wprowadzeniem odbywały się rozmowy z udziałem ekspertów. Mamy już takie doświadczenia z innych programów, że udało się złożyć interpelację do Marszałka Sejmu czy ministra zdrowia. Te działania okazywały się w końcu skuteczne, chociaż to wymaga czasu; jeden z programów procedowaliśmy 5 lat, zanim udało się go wprowadzić. Myślę, że taka kropla drążąca skałę prowadzi do sukcesu, ale trzeba zewrzeć szyki i zaangażować się szeroko, muszą wziąć w tym udział pacjenci, stowarzyszenia, organizacje lekarskie i politycy. Powinniśmy w Polsce móc liczyć na to, że powstanie tzw. polityka zdrowotna. Oznaczałoby to, że to nie firmy farmaceutyczne będą aplikować o wprowadzenie swojego leku, tylko Państwo będzie samo prowadzić politykę najlepszego, najskuteczniejszego leczenia swoich obywateli i to w perspektywie nie jednego roku, ale 10-15 lat.

– Co jeszcze wymaga zmiany?
Prof. J.S.: Źle wydawane są pieniądze na terapie DBS. Chorzy nie są prawidłowo na nie kwalifikowani. Kierowanie pacjenta do leczenia refundowanego odbywa się bezpośrednio w klinikach neurochirurgii w całym kraju. W związku z tym, trafiają tam pacjenci zupełnie lub mało znani lekarzom, którzy dodatkowo nie mają wystarczającego doświadczenia w leczeniu choroby Parkinsona. Neurochirurg nie wie przecież, czy pacjent wyczerpał już wszelkie możliwości leczenia farmakologicznego, czy bierze odpowiednie dawki i leki, bo chory się u niego nie leczy na chorobę Parkinsona i nie jest to w ogóle domena neurochirurgii. Może się zdarzyć tak, że terapia jest wdrożona u osoby, która się do niej nie kwalifikuje, co byłoby ogromnym błędem i niepotrzebnym wydatkiem. Dla porównania, jeśli w poradni przyszpitalnej w Gdańsku mamy tygodniowo około 30 -40 pacjentów z chorobą Parkinsona, to oczywiste jest, że doświadczenie moje i moich asystentów w tym temacie jest większe, niż lekarzy, którzy widzą takiego pacjenta raz w miesiącu.

– Jakie Pan widzi rozwiązanie tej sytuacji?
Prof. J.S.: Jestem za tym, podobnie jak i Polskie Towarzystwo Choroby Parkinsona, żeby stworzyć w Polsce dedykowane ośrodki, które na wysokim poziomie będą potrafiły kwalifikować, prowadzić po zabiegu tych chorych. Taki ośrodek neurologiczny musi ściśle współpracować z doświadczonym ośrodkiem neurochirurgicznym. Jest to możliwe, w Gdańsku wychodzi nam to niemal perfekcyjnie, gdzie role są ściśle przypisane obu stronom. Natomiast w skali kraju nie ma systemu takiej współpracy, MZ wydaje pieniądze na refundacje stymulatora, ale zupełnie już nie interesuje się komu się go wszczepia i kto potem sprawuje opiekę nad takim chorym. Ponieważ lepiej znamy problemy tych pacjentów, łatwiej będzie nam też zdecydować, którą terapię mu przepisać. Pieniądze z budżetu Państwa mogą być wydawane sensowniej niż to jest w tej chwili. To samo dotyczy terapii infuzyjnych. Muszą też istnieć krajowe centra referencyjne, które będą odpowiedzialne za koordynację wszystkich procedur; to jest kolejny cel naszego działania. Nie tylko wydawać pieniądze, ale robić to w sposób racjonalny i przemyślany. I nie zamykać możliwości terapii chorym, zasłaniając się paragrafami.

Rozmawiała: Magdalena Brozio

Dodaj komentarz